Welche Aspekte benötigt eine klinische Prüfung zum Nachweis des positiven Versorgungseffekts einer DiGA?

Seit 2022 kritisiert der GKV-Spitzenverband die hohen Preise, die für DiGA gezahlt werden und die aus ihrer Sicht geringe Evidenz, die ausreichend für die Erstattungsfähigkeit sei. Insbesondere fordern Sie eine neue Balance zwischen zu erstattendem Preis und dem ökonomischen Nutzen.

Wir halten es für sinnvoll, ein aufwendiges und komplexes Projekt wie eine klinische Prüfung nur mit exzellenter und sehr gründlicher Vorbereitung zusammen mit Wissenschaftlern, Klinikern, spezialisierten unabhängigen Forschungsinstituten und mit einem Team im eigenen Unternehmen, das die Herausforderungen sehr gut versteht, qualitativ hochwertige DiGA-Studie sicherzustellen.

Zu unterscheiden ist bei klinischen Studie zwischen den Anforderungen an  Nachweis des positiven Versorgungseffekts bei geplanter vorläufiger und endgültiger Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis des BfArM.

Vorläufige Aufnahme

Für die vorläufige Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis muss der Hersteller eine plausible Begründung  vorlegen, das zeigt, dass die DiGA einen positiven Versorgungseffekt haben könnte. Dies ist zusammen mit dem Prüfplan der geplanten Erprobungsstudie im Evaluationskonzept wissenschaftlich begründet darzulegen. Die vorläufige Aufnahme ermöglicht es, innerhalb eines Erprobungszeitraums von bis zu 12 Monaten (verlängerbar um weitere 12 Monate) die notwendigen Daten zu sammeln.

Anforderungen (nicht umfassend):

1. Allgemeines und plausible Begründung:

• Systematische Datenauswertung, die zeigt, dass die DiGA potenziell einen positiven Versorgungseffekt hat.
• Erste Anwendungsbeobachtungen, Sammlung von Daten von Nutzenden oder kleinere Studienpopulationen können als Grundlage dienen.
• Die Zielpopulation muss über den ICD-10 Code (einheitliche amtliche Klassifikation zur Verschlüsselung von Diagnosen) definiert werden. Zusammenfassung von mehreren ICD-10 Codes müssen nach wissenschaftlichen und klinischen Standards begründet werden.
• Der positive Versorgungseffekt muss konsistent mit der Zweckbestimmung, den Funktionen und Inhalten der DiGA sowie den veröffentlichten Aussagen (z.B. in Werbematerial) sein
• Bei "diagnostischen DiGA" muss nachgewiesen werden, dass die frühere Diagnosestellung zu einem besseren medizinischen Verlauf führt. Dies erfordert oft umfangreiche Studien zur Belegung der diagnostischen Güte.

2. Evaluationskonzept:

• Ein nach international allgemein anerkannten wissenschaftlichen Standards erstelltes Evaluationskonzept mit nachfolgenden Inhalten:
• Darstellung des Hintergrunds anhand einer Literaturarbeit
• Bericht der systematischen Datenauswertung (Pilotstudie)
• Studienprotokoll für die geplante konfirmatorische prospektive, randomisiert, kontrollierte Studie, inkl. des statistischen Analyseplans
• zusammenfassende Bewertung / Diskussion

3. Studiendesign:

• Prospektive, randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) sind erfolgsversprechender (Stand 2024), aber auch retrospektive Studien mit Kontrollgruppen sind möglich.
• Vergleich mit der Standardversorgung aus dem in Realität gelebten Leistungen der deutschen gesetzlichen Krankenkassen oder einer anderen relevanten Intervention.
• Die Studienpopulation muss repräsentativ für die Zielpopulation der DiGA sein.
• Der erwartete Effekt muss innerhalb der Studiendauer nachweisbar sein.
• Es müssen Maßnahmen zur Sicherstellung der Datenqualität und -integrität implementiert werden.
• Ethische und datenschutzrechtliche Aspekte müssen berücksichtigt werden.

4. Patientenrelevante Endpunkte:

• Definition der Endpunkte, die den positiven Versorgungseffekt nachweisen sollen (z.B. schnellere Genesung, Reduktion von Symptomen). Es müssen nachgewiesen patientenrelevante Endpunkte untersucht werden, die einen medizinischen Nutzen oder eine patientenrelevante Struktur- und Verfahrensverbesserung erkennen lassen.
• Für die Erkrankung und den gewählten Endpunkt anerkannt validierte Erfassungsinstrumente

Aus eigener Erfahrung wird fast ausschließlich der Nachweis des medizinischen Nutzens vom BfArM anerkannt.

Achtung: Bei DiGA der Risikoklasse IIb ist gemäß den Regelungen des Gesetz zur Beschleunigung der Digitalisierung des Gesundheitswesens (Digital-Gesetz – DigiG) ausschließlich ein medizinischer Nutzen nachzuweisen.

Endgültige Aufnahme

Für die endgültige Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis muss der Hersteller den positiven Versorgungseffekt durch eine abgeschlossene Studie nachweisen. Diese Studie muss den wissenschaftlichen Standards entsprechen und die Ergebnisse müssen signifikant und relevant sein.

‍Anforderungen (nicht umfassend):

1. Abgeschlossene Studie innerhalb von 12 Monaten nach vorläufiger Aufnahme in das DiGA-Verzeichnis:

• Eine prospektive, randomisierte kontrollierte Studie (RCT) ist der erwartete Goldstandard, von dem nur in sehr gut begründeten Einzelfällen abgewichen werden kann.
• Darstellung der Zielpopulation
• Einhalten des Prüfplans
• Konsistenz mit den Daten aus der systematischen Datenauswertung
• Nachweis der Einhaltung der Standardtherapie

2. Patientenrelevante Endpunkte:

• Nachweis des medizinischen Nutzens oder patientenrelevanter Struktur- und Verfahrensverbesserungen.
• Endpunkte müssen klar definiert und mit validierten Messinstrumenten messbar sein
• Die Effektstärke der Intervention muss über dem Schwellenwert für klinische Relevanz (engl. minimal clinically important difference, MCID) liegen

3. Datenqualität und -integrität:

• Sicherstellung der Datenqualität und -integrität durch geeignete Maßnahmen.
• Transparente und vollständige Berichterstattung der Studienergebnisse.
• Nachweis der Nutzung der DiGA in der Interventionsgruppe
• ausreichend hohe Retentionsrate (kleine Anzahl an Studienabbrechern)
• Monitoring

4. Statistische Signifikanz:

• Die Ergebnisse müssen statistisch signifikant sein und eine ausreichende Fallzahl aufweisen.
• Einhaltung des statistischen Analyseplans
• Personen in Subgruppen in ausreichender Häufigkeit abgebildet (Subgruppenanalysen aussagekräftig)

5. Ethische und rechtliche Aspekte:

• Einhaltung ethischer Standards und Genehmigung durch eine Ethikkommission.
• Einhaltung der Datenschutzbestimmungen.

6. Transparenz und Registrierung:

• Registrierung der Studie in einem öffentlichen von der WHO anerkannten Studienregister, z. B. DRKS oder clinicaltrials.
• Veröffentlichung der Studienergebnisse in wissenschaftlicher Fachzeitschrift.

Die reine Erfassung von Daten oder die Erkennung von Krankheiten allein wird nicht als positiver Versorgungseffekt anerkannt. Die DiGA muss nachweislich zu einer Verbesserung der Versorgung oder des Gesundheitszustands der Patient:innen führen.

Um die komplexen Anforderungen für DiGA-Studien zu erfüllen und eine erfolgreiche Aufnahme in das BfArM-Verzeichnis zu erreichen, kontaktieren Sie MEDIACC für ein Erstgespräch. Unsere Experten unterstützen Sie bei der Planung und Durchführung hochwertiger klinischer Prüfungen, die den strengen Kriterien entsprechen und Ihre DiGA optimal positionieren.

‍

(Stand 2023, aktualisiert Mai 2024)