EMA “定量证据综合实用指南：直接和间接比较”

根据欧盟2021/2282号法规，HTA协调小组于2024年3月8日通过了 “定量证据综合实用指南：直接和间接比较”。它为审阅者在联合临床评估（JCA）中进行直接和间接比较提供了实用指导。对于创新产品的制造商来说，了解使用哪些标准来评估和评估其临床研究非常重要。

直接比较定义为同一研究中干预措施之间的比较，而间接比较则使用不同研究中的通用比较器比较干预措施。

荟萃分析被描述为汇总多项研究结果的统计方法，网络荟萃分析是比较多种干预措施的扩展形式。该指南强调其立足于欧盟2021/2282号法规，特别是第9条，该条规范了联合临床评估的进行。有人强调，该指南旨在为审查人员提供评估各种比较方法的实际帮助，但不向个别会员国提出具体建议。重点是直接和间接比较方法的实际应用，包括荟萃分析和网络荟萃分析。

本指南的目的

该指南旨在为审阅者提供评估各种比较方法的有效性和不确定性的工具。澄清的是，该指南没有为个别会员国提供具体建议，而是作为评估综合证据的指南。强调了全面评估所用方法及其对每个临床问题的适用性的重要性，并强调了在所有可用证据的背景下解释结果的必要性。

证据合成的基本方面

系统性文献综述作为可靠比较和选择合适研究的基础被强调为关键步骤，对研究互换性的评估起着关键作用。确定了三个主要概念：相似性、同质性和一致性。

• 相似性是指研究特征的可比性
• 类似研究中治疗效果一致性的同质性，
• 直接和间接比较之间的一致性。

必须仔细审查这些方面，以确保证据综合的有效性。应确定和考虑潜在的异质性来源，以提高结论的可靠性。

直接和间接比较的方法

在直接比较中，提出了标准的荟萃分析技术，例如固定效应和随机效应模型。

Bucher方法被描述为间接比较的基本方法。

网络荟萃分析被解释为一种用于同时比较多种干预措施的先进技术。还解决了具体的挑战，例如处理各种影响措施和分析时间数据，例如风险比率的荟萃分析。讨论了患者个人数据的使用，并强调了根据现有证据和具体研究问题选择正确方法的重要性。此外，还强调了灵敏度分析的重要性，以验证结果的可靠性。

对证据综合中人口调整方法的评估

它强调了协变量选择的重要性，强调选择应基于临床和方法学知识。该指南讨论了各种方法，例如匹配调整间接比较 (MAIC) 和模拟治疗比较 (STC)。值得强调的是，当研究人群存在差异时，这些方法特别有用。强调对调整后结果的解释是一个关键问题，指出需要考虑所用方法的假设和局限性。该指南建议在未调整结果的背景下考虑经人口调整的分析结果，并讨论潜在的偏差。此外，还强调了透明地报告所用方法和假设的重要性。

根据非随机数据评估比较

概率值（倾向分数）的使用被视为减少观察性研究偏差的重要方法。该指南解释了概率值的各种应用，包括归因、分层和加权。具体方法的选择取决于研究问题和可用数据。解释结果尤为重要，指出需要考虑潜在的残留偏差和未观察到的混杂因素。该指南建议谨慎解释基于非随机数据的比较结果，并结合所有可用证据来看待这些结果。此外，还强调了灵敏度分析对验证结果稳健性的重要性。

对于医疗保健技术制造商而言，这些知识至关重要，因为它使他们能够以最佳方式设计和进行临床试验和数据分析，从而最大限度地满足欧盟联合临床评估 (JCA) 的要求。这最终可以使进入市场和补偿他们的技术变得更加容易。

‍

来源：https://health .ec. europa.eu/document/download/1f6b8a70-5ce0-404e-9066-120dc9a8df75_en？filename=hta_practical-guideline_direct-and-indirect-comparisons_en.pdf（删除链接空间）

我们还能帮助您度过医疗保健技术的监管困境吗？ 联系我们 联系我们进行初步咨询。