医学研究中的临床相关性：这到底意味着什么？

在医学研究和临床试验领域，我们经常会遇到 “临床相关性” 一词；医疗器械研究在健康保险公司报销时尤其需要这样做，必要时还应协商价格。

特别是，它是数字医疗应用所必需的。因此，下文将根据独立的医疗保健质量和效率研究所（IQWig）的声明对其进行讨论，来源见下文。

但是这个术语的背后是什么？为什么它如此重要？简而言之，这是一个研究结果是否真的对患者产生重大影响的问题。因此，临床试验能够证明一种治疗在统计学上明显优于另一种或不采用的治疗方法是不够的——它还必须对健康或生活质量产生可衡量的、明显的积极影响。

临床相关性的问题

挑战在于没有确定临床相关性的通用公式。与一种疾病或患者相关的内容可能对其他疾病或患者毫无意义。例如，严重的、危及生命的疾病稍有改善可能会产生很大的不同，而对于轻度的、自限性的疾病，同样的改善几乎不会显而易见。

什么时候效果甚至被认为与临床相关？

这个问题的答案取决于各种因素：

• 疾病的严重程度： 疾病越严重，即使是很小的影响也越有可能被认为是相关的。
• 发病率： 就常见的疾病而言，即使是轻微的影响也会对整个人群产生重大影响。
• 治疗的好处和风险： 具有明显副作用的治疗必须具有更大的益处才能被视为临床相关。

如何评估临床相关性？

有多种方法可以评估研究结果的临床相关性。一些常见的方法包括：

• 效果尺寸： 在这里，治疗效果的大小是根据所谓的科恩的价值量化的 d 或效果大小相关性 r。科恩最初提出了三除法，其中 0.2 应解释为小效应，最多 0.5 应解释为中等效应，高于 0.8 应解释为大效应。但是，值得注意的是，效应大小并不自动意味着临床相关性。
• 相关优势的显著性测试： 该方法测试一种新疗法在被认为具有临床意义的程度上是否比现有疗法更好。
• 根据观察到的效果进行评估： 在这里，考虑了治疗组之间的实际差异，并评估了这种差异在实践中是否显著。
• 响应者分析： 该方法着眼于对治疗有反应（即经历一定改善）的患者比例。
• 相对效果： 这种方法着眼于患者通过特定治疗比另一种治疗获得更好的疗效的可能性。

从这份清单中已经可以看出，这里有（太多）的解释余地，可以根据自己的利益加以利用。关于这个主题的文献非常广泛。

预先规格的重要性

重要的一点是，在开始研究之前，应确定评估临床相关性、相关性阈值和决策类型（是考虑观察到的效果还是置信区间）的方法。这有助于防止偏见，并确保以客观的方式解释结果。

原则而不是规则

归根结底，没有确定临床相关性的通用规则。使用原理并考虑每项研究和条件的具体情况非常重要。在选择评估临床相关性和设置相关性阈值的方法时，应仔细考虑治疗的适应症、益处和风险以及其他相关因素。

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来源：https://www. iqwig.de/ events/11-11-25_ kieser_bewertung_klinischer_relevanz.pdf（请删除链接空格）